Liệu pháp tế bào gốc và kỳ vọng điều trị ung thư

Khởi đầu từ những nghiên cứu trên động vật

TS. Jose Ignacio Mayordomo, cùng nhóm nghiên cứu Đại học Pittsburgh (bang Pennsylvania, Hoa Kỳ) đã thực hiện tiêm vào chuột với các loại tế bào ung thư khác nhau và để các khối u phát triển trong một đến hai tuần. Các nhà khoa học phân lập tế bào tua, nuôi cấy chúng với một số yếu tố tăng trưởng, và cho tiếp xúc với các peptide (các axít amin mang thông tin về màng tế bào khối u), để giúp chúng mang thông tin từ khối u truyền đến hệ thống miễn dịch. Sau đó họ tiêm những tế bào tua đã được trình diện thông tin này trở lại chuột mang khối u cứ mỗi bốn đến bảy ngày. Trong vòng 7 - 10 ngày sau lần tiêm đầu tiên, các khối u ngừng phát triển. Sử dụng phương pháp điều trị này, 80% số chuột mắc ung thư biểu mô phổi Lewis và 90% chuột bị sarcoma đã được chữa khỏi.

BS. M. Krishnan Nair, Giám đốc sáng lập Trung tâm Ung thư tại Trivandrum, Ấn Độ, thực hiện một nghiên cứu tương tự. BS. Nair và nhóm của ông nghiên cứu về khối u phổi ác tính, di căn (các khối u mới di căn từ khối u đầu tiên) ở chuột, sau đó phẫu thuật cắt bỏ khối u ban đầu. Những con chuột này sau đó được điều trị bằng các tế bào tua đã được thao tác một cách tương tự như nghiên cứu của Mayordomo. Trong 7 con vật được điều trị, 4 con vật không quan sát thấy khối u phổi, hai trong số còn lại có ít hơn 5 khối u nhỏ, và một con có mười lăm khối u nhỏ. Trong khi đó, số lượng những khối u nhỏ ở chuột không được điều trị bằng liệu pháp thế bào tua, quá nhiều không thể đếm, chiếm khoảng 3/4 trọng lượng của phổi.

Đến những thử nghiệm trên người

Tại Đại học Stanford (California, Mỹ), BS. Frank J. Hsu và các đồng nghiệp đã tiên phong trong việc sử dụng liệu pháp tế bào tua điều trị ung thư ở người. Họ phân lập tế bào tua từ máu của bốn bệnh nhân bị u lympho tế bào B. Những bệnh nhân này trước đó đã được điều trị bằng hóa trị liệu. Tế bào tua được nuôi cấy và xử lý với kháng nguyên khối u (thông tin màng của tế bào khối u) có nguồn gốc từ các khối u của bệnh nhân.

Các nhà nghiên cứu tiêm các tế bào tua theo đường tĩnh mạch 4 lần. Hai tuần sau mỗi lần tiêm tế bào tua, họ cũng tiêm kháng nguyên khối u dưới da của bệnh nhân, cùng với một loại protein giúp kích thích đáp ứng miễn dịch. Tất cả bệnh nhân phát triển đáp ứng tế bào T có thể đo được sau một hoặc hai lần chủng ngừa. Sự thành công của quá trình điều trị có thể đo lường được - đó là một đáp ứng một phần, một đáp ứng nhỏ, ổn định bệnh ở ba bệnh nhân với sự tiến triển của bệnh có thể đo lường được và đáp ứng hoàn toàn ở bệnh nhân có trình trạng bệnh nhẹ nhất.

BS. Gerald P. Murphy và nhóm của ông tại Quỹ Ung thư thuộc BV. Tây Bắc Thái Bình Dương ở Seattle (Mỹ) đã thử nghiệm việc sử dụng các tế bào tua ở những bệnh nhân bị ung thư tuyến tiền liệt tiến triển. Tất cả các bệnh nhân trong nghiên cứu này đều bị ung thư tuyến tiền liệt và không đáp ứng với các liệu pháp thông thường, bao gồm cả điều trị nội tiết tố.

Họ nuôi cấy tế bào bạch cầu đơn nhân của bệnh nhân (đại thực bào) với các nhân tố tăng trưởng và các mẫu protein nhỏ được tìm thấy trên bề mặt của các tế bào khối u tuyến tiền liệt. Sau khi “giăng mồi” các tế bào tua, các nhà nghiên cứu tiêm các tế bào này trở lại bệnh nhân thông qua phương pháp nhỏ giọt tĩnh mạch. Họ thực hiện hai nghiên cứu. Hơn 27% bệnh nhân được nghiên cứu tham gia cả hai thử nghiệm lâm sàng cho thấy một số tiến triển rõ rệt, và tình trạng bệnh ở 33% bệnh nhân khác đã ổn định.

Sử dụng phương pháp điều trị này, 80% số chuột mắc ung thư biểu mô phổi Lewis và 90% Chuột bị sarcoma đã được chữa khỏi

Ngoài ung thư hạch bạch huyết và ung thư tuyến tiền liệt, ung thư biểu mô ác tính đã được điều trị thành công bằng cách sử dụng liệu pháp tế bào tua. Trong một nghiên cứu trên người gần đây của nhóm BS. Frank O. Nestle tại Đại học Zurich, Thụy Sĩ, các tế bào tua được sử dụng để điều trị 16 bệnh nhân bị ung thư biểu mô ác tính di căn. Các đáp ứng mục tiêu được quan sát thấy trong 5/16 bệnh nhân.

Có hai đáp ứng hoàn toàn và ba đáp ứng một phần đối với di căn trong một số cơ quan, bao gồm da, phổi và tuyến tụy. Các nhà nghiên cứu theo dõi các bệnh nhân trong 15 tháng và nhận thấy không có bất cứ tác dụng phụ tự miễn dịch tiềm năng nào của liệu pháp ở tất cả các bệnh nhân.

Các tác giả kết luận rằng tiêm chủng với tế bào tua có nguồn gốc từ cơ thể của chính bệnh nhân là một cách tiếp cận an toàn và đầy hứa hẹn trong điều trị u ác tính di căn.

Tại Việt Nam, những nghiên cứu, ứng dụng việc ghép tế bào gốc đã bắt đầu từ những năm 1995, được đặc biệt đẩy mạnh từ sau năm 2007 bởi hiệu quả điều trị nhiều bệnh lý liên quan đến ung thư máu, COPD, tim mạch, viêm khớp dạng thấp, đái tháo đường… Hiện trên cả nước có hơn hai mươi viện và bệnh viện chuyên ngành thực hiện ghép tế bào gốc ngoại vi tự thân trong điều trị các bệnh lý về huyết học đối với hàng ngàn bệnh nhân.

Tế bào gốc (stem cell) là các tế bào sinh học có khả năng biệt hoá thành các tế bào khác, từ đó phân bào để tạo ra nhiều tế bào gốc hơn. Chúng được tìm thấy trong các sinh vật đa bào.

Tế bào gốc dùng để chỉ các tế bào chưa biệt hóa để đảm nhiệm chức năng, vai trò cụ thể. Chẳng hạn, một tế bào xương không thể “đẻ” ra tế bào xương khác, nhưng tế bào gốc xương đảm nhận nhiệm vụ đó. Bởi thế, tế bào gốc có tiềm năng phát triển thành hầu hết bất kỳ loại tế bào nào tùy thuộc môi trường yêu cầu.

Trong cơ thể sống, có thể lấy tế bào gốc từ hai nguồn chính gồm mô cơ thể đã trưởng thành và trong phôi giai đoạn sớm. Ngoài ra, các nhà khoa học cũng đã nghiên cứu phương thức phát triển tế bào gốc từ các tế bào khác bằng kỹ thuật “lập trình lại” gien.

Ở người, có ba nguồn đã được biết của các tế bào gốc trưởng thành có khả năng sinh ra thế hệ tế bào sau giống như nó: tủy xương, được lấy từ phương thức khoan vào xương (điển hình là xương đùi hay xương chậu); mô mỡ (gồm các tế bào mỡ) được lấy bằng phương pháp hút mỡ. Cuối cùng là máu, trong đó máu được rút ra từ người hiến tặng, sau đó đi qua máy tách chiết các tế bào gốc và trả lại các phần khác của máu cho người hiến. Tế bào gốc cũng có thể được lấy từ máu dây rốn ngay sau khi sinh.